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生物高科技防治线粒体病
文汇报 2015年1月12日 6版
■朱剑虹
人工辅助生殖新篇章
线粒体疾病是母系遗传，其临床表现各异，常见的有线粒体脑病、线粒体肌病、线粒体心肌病和遗传性视神经病等。主要累及需能较多的器官如：脑、心脏、肾脏、肝脏、胰腺、肌肉和中枢神经系统等，临床表现包括耳聋、眼盲、尿糖高、肌无力和心、肾、肝衰竭等。
患有线粒体疾病的母亲可通过卵母细胞将病变的线粒体传给子代。妇女患者常常被迫选择不生育，若选择生育则可能存在以下风险：怀孕期间出现流产、生出的婴儿早期夭折或生出患严重线粒体疾病的孩子。这使得患者家庭承受着巨大的压力，甚至诱发社会问题。
21世纪先进生物科技之一的基因组转移—线粒体置换技术有望阻断线粒体疾病的传代。该技术的原理是将患者卵细胞的细胞核基因组取出，同时取健康妇女的卵细胞，去掉细胞核，保留卵质（含健康线粒体）；然后将患者的核基因组放入到健康卵细胞胞质中；这样新组建的细胞含有患者的核基因和健康的细胞质线粒体，病变的线粒体被置换掉。
目前国际最前沿的线粒体置换术包括4种主要技术：.原核移植（PNT）、母系纺锤体移植（MST）、极体1移植（PB1T）和极体2移植（PB2T）技术。后两种技术是我国科学工作者自主研发、独立完成的科研成果，已在国际重要学术期刊《细胞》上发表。
创新性的辅助生殖技术为线粒体病的防治打开了希望之门，线粒体置换技术有望让千千万万饱受线粒体疾病困扰的家庭走出阴霾、获得新生。线粒体置换技术将试管婴儿人工辅助生殖推向了一个新的高度，它将为现代人工辅助生殖揭开新的篇章。
置换安全性不容忽视
在线粒体置换技术研发这一生物高科技竞争舞台上，过去仅有英美日等科学家的身影，我国自主研发的极体移植用于线粒体置换技术的出现，不仅使得我国在该领域进入国际前沿，而且在技术创新上也有独特的贡献。美国米塔利波夫教授高度赞扬了这项研究成果，认为极体基因组移植技术显著地提高了线粒体置换技术的安全性和有效性。它将进一步推动线粒体置换技术在临床方面的应用。
在取得科学进展的同时，我们也要清醒意识到确保线粒体置换的长期安全性是其临床应用的前提。鉴于突变线粒体在传给子代过程中可能存在放大效应及其它潜在的未知风险，在临床应用前我们必须进行长期的观察、研究，不断改进，以确保线粒体置换的安全性。
我国人口基数庞大，受线粒体疾病严重影响的患者家庭数量很多，人们对生物医学科技进展抱以极大的期待，希望将来能够控制这种疾病。有效的预防手段能显著减轻社会经济负担。线粒体置换技术应在严格的监管下进行，以确保其不被滥用，同时线粒体置换技术应该只能用于辅助生殖，而不能用于其它不当目的。
上世纪经过充分的伦理讨论，试管婴儿生殖技术的出现让正常精子和卵细胞体外受精，使得不孕不育夫妇能够生育自己的孩子，在生殖生育领域具有革命性的划时代意义。线粒体置换技术的出现进一步丰富了人工辅助生殖技术的内涵，使得线粒体疾病的患者能够正常生育，扩大了辅助生殖技术的应用范围，可使得患者家庭子代获得新生。英美科学家和我们的研究结果表明线粒体置换技术有着巨大的临床应用前景，它将可能为广大线粒体疾病患者带来福音，同时也能为社会优生优育作出贡献，有助于社会人口质量的提高。
（作者为复旦大学医学院附属华山医院长江学者特聘教授，国家973项目首席科学家）
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