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脐带血之惑
上海市脐血库，工作人员从低温液氮瓶中拿出脐带血包。高征 早报资料
脐带血
脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液，通常是废弃不用的。近十几年的研究发现，脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞，可用于造血干细胞移植，治疗多种疾病。因此，脐带血已成为造血干细胞的重要来源，特别是无血缘关系造血干细胞的来源，也是一种非常重要的人类生物资源。
身体周刊记者 肖蓓
脐带血究竟要不要存？这是近期不少准父母纠结的问题。 很长一段时间以来，脐带血都被视为孩子们的健康保障，虽然2万多元的保存费用不菲，不少父母仍旧觉得这笔钱该花。然而，最近有新闻报道称，上海脐血库一位储户的宝宝8个月时诊断为白血病，家长希望用当时储存的脐带血治疗时，却被医生告知不能使用自体脐带血，只能进行异体移植。 曾经被寄予厚望的脐带血，关键时刻为何不给力？这场有关自体脐带血的争论已经引起了专业领域人士的关注，上海市卫生计生委近日委派上海市血液管理办公室组织了专题论证会，华山医院血液科谢毅教授、上海道培医院高志勇教授、新华医院郝思国教授、长海医院章卫平教授和钱宝华教授等上海血液领域知名专家就脐血库问题专题研讨。 论证会上达成共识：脐带血造血干细胞移植作为一项发展中的技术，其不断增加的临床应用证实其作用是明确的、可靠的；其次，自体脐带血造血干细胞移植具有自救作用，但与其他治疗方法一样具有一定的适应证，并非适合任何疾病，如对于先天性疾病就具有一定的局限性。
虽然脐带血的使用概率并不高，但如造血干细胞移植专家、中国工程院院士陆道培所说，从医学的角度，保存脐带血是有价值的，家庭可以根据自身的经济条件决定是否保存。
自存脐血为何不用
2014年4月15日，上海新闻报道《自存脐带血为何救不了自己》，内容是一岁半的男孩康康在8个月时，被诊断为白血病，在经历了痛苦化疗后，康康的病情稳定一段时间后又复发了。医生诊断必须进行干细胞移植，当时让男孩父母还感到庆幸的是，在孩子出生时他们就与上海市干细胞技术有限公司签约，在上海市脐带血库储存了一份脐带血，一次性支付了20年的保管费2万多元。
签订的合约指出，脐带血中的造血干细胞可以用来治疗包括血液系统恶性肿瘤如急性白血病、慢性白血病、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血等疾病，与他人脐带血相比，自己的脐带血无需配型，医疗费用相对较低，没有排异反应。然而，男孩父亲李先生近日被医生告知，自己保存的这份脐带血不能用于自体干细胞移植，只能进行异体脐带血移植。最终，康康不得不用别人的脐带血做了造血干细胞移植。
新闻播出后，“脐带血是否有储存必要”成为一大话题。这名男孩的主诊医生、上海市儿童医学中心血液肿瘤科主任陈静表示，由于该患儿病情复杂，且为幼儿时期发病，考虑是先天性疾病，先天性疾病不适合做自体移植。在综合考虑之后，建议他采取异体脐带血造血干细胞移植的方案。陈静在接受记者采访时表示，自己从事移植工作十多年，从大量临床经验来看，急性白血病在儿科范围内不做自体移植，因为作用有限。“白血病自体移植的应用价值有限，自体移植不产生免疫反应，没有足够的抗肿瘤细胞的作用，自体移植的过程仅仅相当于一次大剂量的化疗。因此，自体移植对于白血病的意义不大，我们只做异体移植。”
华山医院血液科主任谢毅教授也认为，先天性的疾病不适合做自体移植。谢毅说，“1岁以内的孩子如果生白血病，我们一般会推测他是先天性的白血病，在怀孕过程中可能已经形成白血病克隆，所以出于安全考虑，一般不主张使用孩子自己的脐带血。先天性白血病，可能有染色体基因异常，但由于现阶段还无法对遗传性疾病进行基因、染色体普查，只能通过询问病史，了解是否具有遗传倾向，这样的情况下就很难确认患者是不是遗传性疾病。所以医生只能从临床经验、保证病人最大利益出发，而选择最合适的脐带血移植方式。”
其实，关于先天性疾病是否适合进行自体脐带血移植，是一个非常专业的学术问题，不同的医生也许会根据临床经验作出不同的选择。有“中国造血干细胞之父”之称的陆道培院士在接受记者采访时就表示，学术上认为，遗传性疾病不能做自体移植，这是一种误区。其实，遗传性疾病也可以做自体移植，虽然不能根治，但有一年到几年的短期效果，可以为患者赢得时间，病情稳定后可以做第二次有效的移植。
他讲了一个北京道培医院的真实案例，曾有一个重症再障的孩子，肺部真菌感染，情况危急。经过基因检测，这个孩子是遗传性重症再障贫血。幸运的是，这个孩子存储了脐带血，于是给这个患者做了自体脐带血移植手术，结果“奇效如神”，恢复很快。但是，遗传性疾病的自体移植效果是有限的，过了一年后，患者又复发，再次做了异基因干细胞移植。
脐带血能治的病
上世纪80年代后，国际医学界发现脐带血中富含造血干细胞，法国人首次用脐带血移植治疗遗传性再生障碍性贫血，获得了很好的结果。此后，脐带血成为继骨髓、外周血之外的造血干细胞移植的三大来源之一。
根据上海市脐带血库的信息显示，上海脐血库公共库存储量超过25000份，超过全国公共库总量的一半，目前，该机构已经为805位患者提供了868个单位脐带血造血干细胞样本，使这些患者获得了第二次生命。
沪上专家认为，自体脐带血移植虽然有局限性，却不能仅凭一例病人的特殊情况，而否认脐带血自体移植的作用。脐带血自体移植，与其他治疗方法一样有其适应证。
陈静表示，儿童医学中心进行过600多例造血干细胞移植手术，其中有100多例是骨髓、外周血造血干细胞的自体移植，其中有两三例是自体脐带血移植。从临床来看，自体脐带血移植对于实体瘤、再生障碍性贫血都有效果，而自体移植治疗糖尿病、心梗、脑梗也正在研究之中。“随着干细胞移植技术的不断进步，用发展的眼光来看，脐带血保存是有价值的，说不定以后这里就有金子。废物利用，何乐而不为？”
那么，脐带血自体移植能治疗哪些疾病？谢毅说，自体脐带血造血干细胞移植，可以治疗三种疾病：
第一种，血液肿瘤，包括白血病、淋巴瘤等。
第二种：非血液肿瘤的实体瘤，对化疗敏感的，手术又不能做的，如卵巢癌、骨肉瘤、乳腺癌等。造血干细胞移植治疗肿瘤，死亡率虽然高，但是有部分人彻底好了。
第三种：自身免疫性疾病，如红斑狼疮、类风湿性关节炎、糖尿病等。但是这种疾病做干细胞移植的复发率很高，临床上很少做。
而异体干细胞移植的治疗范围则更广，除了以上的疾病，还能治疗化学毒物中毒引起的造血干细胞衰竭，遗传性的血液病、免疫缺陷疾病，与造血干细胞相关的代谢性疾病。
从治疗效果上来说，济南军区总医院血液病科主任医师黄宁认为，脐带血中含有大量的造血干细胞，主要用来救治白血病、再生障碍性贫血、股骨头坏死、免疫缺陷、代谢性疾病等难治之症，手术成功率高，排斥反应很小。脐带血造血干细胞移植，尤其在治疗重型再生障碍性贫血上，功不可没。
如果与骨髓造血干细胞移植相比，脐带血造血干细胞移植又有何利弊？谢毅认为，与骨髓移植相比，脐带血的免疫力弱，因此排异反应低。但也存在局限，就是复发率高，且干细胞数量少，不适宜体重较大的患者。但是，目前已经能够通过双份脐带血移植，来解决数量不足的问题。另外，随着干细胞体外扩增技术的发展，可以将一份脐带血中的一半用来扩增，从而增加细胞数量，目前美国FDA已经批准这一技术做三期临床试验。
另外，脐带血不仅含有造血干细胞，还含有间充质干细胞，在再生医学领域具有广阔的前景。如间充质干细胞在体内或体外特定的诱导条件下，可分化为脂肪、骨、软骨、肌肉、肌腱、韧带、神经、肝、心肌、内皮等多种组织细胞，可作为理想的种子细胞用于衰老和病变引起的组织器官损伤修复。
谢毅说，“现在再生医学方兴未艾，今后可以通过输入干细胞来再造肝脏，都不是梦想。用发展的眼光来看，脐带血移植是有前景的，对于新生事物的缺陷，老百姓要理解。”
防病治病的保险
目前国内脐带血库都是采用公共库加自体库的运营模式，公共库来自产妇的捐献，可向所有患者提供查询、配型等服务。自体库则由产妇自费存储脐带血，只用于自己小孩或亲人的造血干细胞移植。
相比于公共库，自体库移植量屈指可数。根据国内7家脐带血库的统计，脐带血公共库异体移植每年大约有300例，而脐带血自体移植目前总共仅有9例，（包括广东1例、北京5例、四川2例、山东1例），涉及的病例包括神经母细胞瘤、白血病、重型再生障碍性贫血、再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征、尤文氏肉瘤等疾病。
对于这些自体移植的孩子来说，当初留存脐带血成了“不幸中的万幸”。2009年，首都儿科研究所附属儿童医院接收了一名1岁多骨髓增生异常综合征患者小杰，考虑到造血干细胞移植是目前治疗此种疾病的唯一有效方法，医生决定先化疗缓解病情，然后进行单倍体造血干细胞移植。在了解到小杰出生时已在北京脐血库保存了脐带血，于是采用自体脐血移植手术，以便大幅降低化疗期间感染及其他并发症的风险。同年4月，一岁的源源被诊断患有神经母细胞瘤且到了晚期，经手术和化疗后，在北京儿童医院接受了自体脐带血造血干细胞移植。源源的父亲称，“源源出生时我们保存了他的脐带血，没想到真用上了。”
那么，自体脐带血使用概率为什么这么低呢？上海道培医院高志勇教授表示，由于目前国内自存脐带血的历史并不长，从2001年开始至今只有十几年。而肿瘤的发病率又非常低（万分之一），另外肿瘤发病年龄相对较晚（在20-50岁），因此，自存脐带血的群体中发病的概率本身就非常低，而疾病对化疗敏感的、适合做自体移植的又很少，多重因素导致自存脐带血自体移植的案例非常少。以北京为例，儿童白血病的发病率是十万分之三，而脐带血存储量不到十分之一，那么脐带血使用率只有一百万分之三。
既然使用概率并不高，自存脐带血究竟有没有价值？这个问题，还需要家长根据自身经济情况来做决定。高志勇教授认为，“可以把自存脐带血理解为一种特殊的保险，在知情同意的情况下，自己决定是否存储。”
陆道培认为，“作为医生，我不反对自体存储脐带血。在治疗时，如果有病人自身储存的脐带血，我一定会选择利用其进行治疗。因为自体脐血的基因和配型完全吻合，不会出现移植后的移植物抗宿主反应和排斥现象。”
中国军事医学科学院输血医学研究所所长裴雪涛认为：现可以肯定脐带血造血干细胞是有应用价值的，随着研究的深入，它的价值也会越来越多地被大家认识。他称，如果经济状况允许，保存自己的脐带血造血干细胞不仅对自己而言是个储备或保险，对于血缘相关的亲属或用于公共库捐赠都有很好的应用前景和价值。
北京道培医院移植科张耀臣主任介绍，脐带血移植拯救过很多患者生命，虽然有人认为患以上病的几率低，但从长远角度考虑，脐带血可做到防患于未然。成人后若出现血液及免疫疾病，可利用提前保存的脐带血干细胞治疗，是人类防治重大血液及免疫疾病的重要保障。 |
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