复旦大学附属华山医院神经外科朱剑虹教授团队运用工程化细胞外囊泡（EVs）进行RNA编辑的研究取得重要进展，开发出一种可进行基因编辑治疗的新型RNA编辑工具以装载CRISRP/CasRx系统，该工作于2023年2月在Advanced Science杂志发表。

 CRISPR/Cas基因编辑系统是高效操纵DNA和RNA的有力工具，并在新型疾病治疗中展现出非凡的潜力。但是由于其大小限制，CRISPR/Cas基因编辑系统的递送一直是个有待突破的前沿问题，尤其是RNA编辑更为难点。EVs的治疗潜力吸引着越来越多的临床医生的目光。但是天然的EVs（如间充质干细胞EVs）已经不能满足多种多样的治疗需求。

2023年2月2日，复旦大学附属华山医院神经外科、国家神经疾病医学中心、复旦大学脑科学研究院朱剑虹研究团队/中科院神经所周海波团队在Advanced Science杂志在线发表的研究论文“Engineered Extracellular Vesicle-Delivered CRISPR/CasRx as a Novel RNA Editing Tool”。创新性地开发出一种新型EVs递送的RNA编辑工具，具有迅速效应性、短时性，尤其适用于急性免疫因子风暴相关炎症疾病的治疗。同时，相比于EVs递送的CRISRP/Cas9编辑DNA系统，EVs递送的CRISRP/CasRx系统只编辑RNA而不影响细胞基因组，不会存在移码突变等风险，是一种相对更安全的基因编辑工具。

  论文共同第一作者李天文、张连升、鲁涛、朱侗明。其中，李天文和朱侗明为朱剑虹教授（通讯作者）的博士研究生，张连升和鲁涛为中科院神经所周海波研究员（通讯作者）的博士后。朱剑虹教授是复旦大学神经外科研究所副所长、上海市神经再生与细胞治疗工程技术研究中心主任。该项研究得到国家重点研发计划干细胞重点专项、国家自然科学基金重大项目、上海市协同创新集群项目的资助。